genesLos pacientes con esta patología son incapaces de manejar las partículas de grasa en su plasma sanguíneo y temen comer una comida normal porque puede provocarles una inflamación aguda del páncreas.

Autoridades europeas recomendaron la aprobación del primer medicamento en base a terapia genética del mundo occidental, tras rechazarlo en tres oportunidades previas, en lo que es un avance significativo para el novedoso campo de la tecnología médica.
Más de 20 años después de los primeros experimentos con el innovador método de reparación de genes defectuosos, los científicos y las compañías farmacológicas aún tienen problemas para llevar la terapia genética a la práctica.
La decisión de hoy por parte de la Agencia Europea de Medicamentos es una victoria para el laboratorio que fabrica la medicina, la pequeña biotecnológica holandesa uniQure, y una posibilidad de vida para pacientes con el ultrarraro trastorno genético deficiencia de lipoproteína lipasa. No obstante, llega demasiado tarde para los inversores de la firma anterior propietaria del fármaco, Amsterdam Molecular Therapeutics. Tras los rechazos iniciales de su medicina Glybera, AMT fue adquirida en abril por la empresa privada uniQure porque ya no podía financiarse en los mercados públicos.
Los pacientes con DLPL son incapaces de manejar las partículas de grasa en su plasma sanguíneo y temen comer una comida normal porque puede provocarles una inflamación aguda del páncreas. El trastorno, que se estima que afecta a no más de una o dos personas por millón, puede causar pancreatitis aguda y muerte.
Obtener aprobación para Glybera resulta particularmente un desafío porque la compañía sólo pudo probar el test sobre 27 pacientes en ensayos clínicos, debido al nivel de rareza de la condición. En esa escasa evidencia basó la agencia europea su reticencia inicial a aprobar el medicamento pero el controlador con sede en Londres dijo que ahora aceptaba que existe un beneficio suficiente para justificar la luz verde para los pacientes más afectados por el trastorno, con la condición de que quienes reciban la terapia sigan siendo controlados.
"Esta aprobación destraba el potencial de la terapia genética porque es la primera tanto por parte de la EMA como de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos)", indicó en una entrevista el presidente ejecutivo de uniQure, Jorn Aldag, según reprodujo Reuters.
La idea de tratar enfermedades reemplazando los genes defectuosos con una copia que funcione bien obtuvo crédito en 1990, con el éxito de las primeras pruebas clínicas de la terapia genética en el mundo contra una rara condición llamada síndrome de inmunodeficiencia combinada severa. El campo luego sufrió un importante revés cuando un adolescente de Arizona murió en un experimento con terapia génica en 1999 y dos niños franceses con SCID desarrollaron leucemia en el 2002.
En China, Shenzhen SiBiono GeneTech obtuvo en el 2003 aprobación para un medicamento en base a terapia genética para el cáncer de cabeza y cuello, pero hasta ahora no se han aprobado productos de este tipo ni en Europa ni en Estados Unidos. Más recientemente, algunas grandes compañías farmacéuticas también han estado explicando el campo de la terapia genética. GlaxoSmithKline, por ejemplo, firmó un acuerdo en el 2010 con investigadores italianos para desarrollar una terapia contra el SCID. UniQure ahora se está preparando para presentar pedidos de aprobación de Glybera en Estados Unidos, Canadá y otros mercados.

 

 

 

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